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医师节系列 哈医大一院钟镝教授团队开展黑龙江省首例抗人补体蛋白C5单克隆抗体治疗难治型全身型重症肌无力

医师节系列 哈医大一院钟镝教授团队开展黑龙江省首例抗人补体蛋白C5单克隆抗体治疗难治型全身型重症肌无力

  • 分类:学术新闻
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  • 发布时间:2024-08-09 16:09
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近日,哈医大一院神经内科钟镝教授团队成功应用抗人补体蛋白C5单克隆抗体治疗一名难治型中度全身型重症肌无力患者,为黑龙江省首例。

反反复复、病情难控

张女士(化名),51岁,2022年9月因“双侧眼睑下垂”确诊为AChR抗体阳性的重症肌无力眼肌型,由于患者既往疾病原因及个人要求没有使用激素及其他免疫抑制剂,仅以溴比斯的明维持,病情反反复复,控制不佳。从今年5月起,出现了吞咽困难,四肢无力,行走费力,并伴有间断的呼吸困难。经过陈洪苹医生系统评估,考虑患者目前已转化为全身型重症肌无力,并属于中度型,经过沟通后,给予近2周期FcRn拮抗剂治疗后,肢体无力及吞咽困难等症状明显好转,但仍有明显的眼睑下垂、复视,严重影响日常生活。钟镝教授组织团队成员进行讨论,如何进一步改善患者的临床评分、提高生活质量是团队关注的焦点。

 

医保支撑,治疗可及

在过去的 15~20 年内,随着各种新型免疫抑制剂不断的涌现,重症肌无力(MG)患者的预后有了显著的改善。但在临床上,仍有 10%~20% 的患者与上文描述中的病例类似,对常规治疗未充分反应或不耐受、免疫抑制治疗难减量或反复发生肌无力危象,这类 MG 被称为难治性重症肌无力。抗人补体蛋白C5单克隆抗体,简称C5补体抑制剂,在2023年6月经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者,可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用,减少炎症反应和损伤,从而改善患者的症状和生活质量。该药物已于2023年底纳入医保,并于2024年1月1日起实行新的医保价格,意味着这款曾经被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”变得可及。

张女士的情况,团队讨论考虑该患者对FcRn拮抗剂应答不完全,建议启动C5补体抑制剂治疗。经患方同意,陈洪苹指导其注射了脑膜炎球菌疫苗,两周后,团队为其启动了C5补体抑制剂免疫治疗,张女士成为黑龙江省首例应用C5补体抑制剂治疗难治型重症肌无力的患者。目前患者经过四次治疗后,病情控制效果满意,患者睁眼费力及复视明显缓解,临床评分明显改善。

抗人补体蛋白C5单克隆抗体的成功应用,不仅为难治性全身型重症肌无力提供了更多选择,也为我院治疗重症肌无力积攒了宝贵经验。

哈医大一院神经内科一病房钟镝教授团队,长期致力于神经系统免疫疾病的诊断及治疗,在重症肌无力、多发性硬化、视神经脊髓炎

谱系疾病、格林-巴利综合征等神经免疫疾病的诊疗方面有着丰富的临床经验。为更好地帮助神经免疫病患者,以钟镝教授、陈洪苹教授、赵秀丽教授为首,神经免疫专病团队团队开设了神经免疫专病门诊,建立了多个专病随访微信群,定期开展线上线下健康宣教活动,为广大病友答疑解惑、排忧解难。(陈洪苹 王玉)

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